El tema de los “datos del mundo real” y la “evidencia del mundo real” ahora también está ganando impulso para los dispositivos médicos gracias a las aplicaciones de salud digital (DiGA). ¿De qué se trata esto? ¿Y hasta qué punto se puede trasladar este tema a la recopilación de datos para dispositivos médicos? ¿Cuándo tiene sentido?
Regulaciones subyacentes
Ley de atención digital (DVG)
Ordenanza sobre aplicaciones de salud digital (DiGAV)
Guía DiGA
Reglamento de la UE 2017/745 (MDR)
ISO 14155
1. ¿Qué son los datos del mundo real (RWD) y la evidencia del mundo real (RWE)?
" Los datos del mundo real se refieren a datos sobre el uso o los posibles beneficios o riesgos de un medicamento obtenidos de fuentes distintas a los ensayos clínicos tradicionales ". Esta definición proviene de Jacqueline Corrigan-Curay, JD, MD, directora de la Oficina de Centros de Políticas Médicas de la FDA. . Esto demuestra que este tema ya ha llegado a la industria farmacéutica y ya se utiliza, especialmente en EE.UU.
Entonces, ¿qué son los “datos del mundo real”? Esto se refiere a la recopilación de datos que se relacionan con la rutina clínica real. La evidencia proporcionada por estos datos de la práctica clínica habitual se denomina "evidencia del mundo real".
2. Datos del mundo real: recopilación y uso
2.1 Datos del mundo real sobre productos farmacéuticos
Los datos del mundo real generalmente se recopilan como parte de estudios observacionales. Estos están regulados para productos farmacéuticos. Por ejemplo, BfArM publicó lo siguiente en diciembre de 2019
“Recomendaciones conjuntas del Instituto Federal de Medicamentos y Productos Sanitarios y del Instituto Paul Ehrlich sobre las observaciones de aplicación de conformidad con el artículo 67, apartado 6 de la Ley de Medicamentos y sobre la notificación de pruebas de seguridad no intervencionistas de conformidad con el artículo 63f de la Ley de Medicamentos "
publicado.
Actualmente no existen regulaciones de este tipo para los dispositivos médicos.
2.2 Datos de la práctica clínica habitual para dispositivos médicos
Para los DiGA, se requiere un concepto de evaluación antes del estudio DiGA o la solicitud de inclusión en el directorio DiGA. Esto debería incluir una “ sistemática de datos además de una búsqueda y evaluación sistemática de la literatura, así como la inclusión de nuestros propios datos evaluados sistemáticamente que se obtuvieron utilizando el DiGA ”.
Por lo tanto, estos son datos del uso clínico habitual de DiGA.
Roche Diabetes también comenta sobre este tema:
„Evaluación de los beneficios de las aplicaciones de salud digital utilizando datos del mundo real: Al evaluar los beneficios de las aplicaciones de salud digital, se debe tener en cuenta que en el área de los procedimientos de aprobación farmacológica cada vez gana más terreno la perspectiva de que los estudios aleatorizados y controlados representan un reflejo incompleto de la realidad del cuidado. Los estudios controlados y aleatorios son adecuados para establecer una causalidad válida entre una intervención y su efecto. Los datos del mundo real (RWD) se consideran una fuente potencial para obtener información sobre cómo los dispositivos médicos certificados y los medicamentos aprobados impactan los resultados de los pacientes en la atención del mundo real. Por lo tanto, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) está debatiendo intensamente cómo se puede integrar el RWD en el futuro para resolver problemas complejos. ...“
(Fuente: Portal de políticas sobre diabetes de Roche , consultado el 30 de marzo de 2021)
La creciente digitalización del sistema sanitario y la consiguiente creciente disponibilidad de conjuntos de datos digitales forman la base para un uso más intensivo de RWD y RWE en el futuro. Estos desarrollos abren oportunidades potenciales para nuevos actores en el sistema: se necesitan plataformas para el intercambio de datos entre proveedores de servicios e instituciones para generar y procesar datos RWE (Meinert et al., 2018).
Pero no es sólo el DVG el que requiere dichos datos, el MDR también requiere un seguimiento clínico (Post-Market Clinical Follow-up, PMCF). Su objetivo es recopilar continuamente datos clínicos sobre el dispositivo médico, con el objetivo principal de comprobar si su uso en la atención normal o de rutina es eficaz para un paciente o usuario específico. Por lo tanto, estos datos deben reflejar bien la vida cotidiana y los cuidados habituales.
En el Anexo IXV del MDR, la primera frase de la Parte B establece:
“ El seguimiento clínico poscomercialización se entenderá como un proceso continuo para actualizar la evaluación clínica de conformidad con el artículo 61 y la Parte A de este Anexo y se reflejará en el plan de vigilancia del fabricante antes de su comercialización. Durante el seguimiento clínico posterior a la comercialización, el fabricante recopila y evalúa de manera proactiva los datos clínicos resultantes del uso en humanos de un producto con la marca CE comercializado o puesto en servicio de acuerdo con el procedimiento de evaluación de la conformidad pertinente para su uso previsto. Propósito Organismo para confirmar la seguridad y el rendimiento durante la vida útil esperada del producto, para garantizar la aceptabilidad continua de los riesgos identificados y para identificar los riesgos emergentes sobre la base de la evidencia relevante .
Dado que las condiciones en la práctica clínica habitual suelen ser diferentes de las de un ensayo clínico controlado y aleatorizado, que se lleva a cabo dentro de un marco definido, los ensayos clínicos controlados y aleatorizados (ensayos controlados aleatorizados, RCT) sólo son parcialmente adecuados como estudios PMCF. Sus resultados sólo pueden aplicarse de forma limitada a aplicaciones rutinarias reales. Además, no necesariamente se pueden identificar nuevos riesgos y oportunidades, así como el uso no autorizado.
2.3 ¿Regulación de dispositivos médicos?
Pero, ¿cómo se pueden clasificar esos estudios desde una perspectiva regulatoria en relación con los dispositivos médicos? Aquí deberíamos hacer primero una incursión en la medicina basada en la evidencia.
Figura 1: Jerarquía de evidencia según medicina basada en evidencia (MBE), fuente: DiGA Vademecum)
En primer lugar, se hace una distinción entre estudios intervencionistas y no intervencionistas, los llamados estudios observacionales. En los estudios de intervención, si el uso del dispositivo médico se planifica y realiza en una población específica y se especifican todas las condiciones para ello, se habla de estudio de intervención. Los resultados aquí siempre se remontan a la intervención. Por tanto, los estudios de intervención son a menudo comparativos y siempre prospectivos. Los estudios de intervención incluyen el muy citado, muy demandado y probablemente muy temido ensayo controlado aleatorio (ECA), el “estándar de oro” en la medicina basada en evidencia.
En los estudios observacionales no se realiza ninguna intervención planificada, por eso también se les llama estudios no intervencionistas. Aquí se observa la aplicación y el curso posterior del paciente y se extraen las conclusiones correspondientes.
En los estudios observacionales no se realiza ninguna intervención de acuerdo con un plan de pruebas clínicas; el tratamiento se realiza exclusivamente según la práctica terapéutica. Los estudios observacionales también pueden realizarse tanto de forma comparativa como no comparativa; También pueden basarse en datos retrospectivos. Los tipos no intervencionistas con grupo control más conocidos incluyen el estudio de cohortes y el estudio de casos y controles. Pero los registros también recopilan datos de la práctica clínica habitual y luego se evalúan retrospectivamente.
Dado que los resultados de los estudios observacionales pueden verse influenciados por una serie de sesgos y factores de confusión, su validez interna es menor que la de los estudios de intervención. En cualquier caso, a la hora de responder a la pregunta sobre el efecto clínico de una intervención concreta, su evidencia es generalmente inferior a la de un estudio de intervención, ya que éste es precisamente el que valora la validez interna. (Yunque, 2020)
Las correlaciones se pueden determinar mediante observación; Sin embargo, no se puede probar una conexión causal. Sin embargo, en comparación con los estudios de intervención, los estudios observacionales generalmente pueden realizarse de manera más rápida y rentable y tienen una validez externa mayor que los estudios de intervención. Sin un marco definido para la aplicación a evaluar, el estudio observacional tiene una validez interna más baja (y por lo tanto una menor importancia con respecto a la efectividad), pero por lo tanto puede proporcionar una mejor visión de la efectividad en el contexto de las circunstancias reales de la práctica clínica diaria. .
Los datos recopilados de esta manera son "datos del mundo real" (RWD). La evidencia obtenida a partir de ellos se denomina "evidencia del mundo real" (RWE).
Desde una perspectiva regulatoria, el dispositivo médico sólo puede utilizarse en la práctica clínica habitual si cuenta con el marcado CE. El estudio observacional no se basa en un plan de pruebas clínicas, sino más bien en un plan de observación. Por lo tanto, el artículo 74 del MDR no se aplica (el artículo 74 es la base para los ensayos clínicos posteriores a la comercialización, para los cuales aún deben elaborarse los documentos requeridos en el Anexo XV, Capítulo II, por ejemplo, el plan de ensayo).
Hasta ahora, los estudios observacionales estaban regulados por el artículo 23b MPG (excepciones a los ensayos clínicos) y el asesoramiento profesional según el artículo 15 del Código Profesional de Médicos (BO). Este párrafo ya no es aplicable con el MDR. En el artículo 82 (2), el MDR se refiere a la opción de los estados miembros de regular otros ensayos clínicos a nivel local. La Ley alemana de adaptación a la UE de dispositivos médicos (MPEUAnpG) hace esto al definir "otros ensayos clínicos que ya llevan la marca CE" en la Sección 47. Allí también se establece claramente que no es necesario un informe a la autoridad federal ni un voto de aprobación del comité de ética si el estudio de observación cumple los dos criterios siguientes:
- Los participantes no están expuestos a ningún estrés/terapia adicional (al tratamiento terapéutico de rutina).
- el dispositivo médico se utiliza dentro del alcance de su finalidad prevista.
Lo que queda es el asesoramiento profesional según el artículo 15 BO del médico que realiza el estudio de observación con el producto con marcado CE de acuerdo con el plan de observación.
3. Qué podemos hacer por usted
Dado que dicha recopilación de datos por parte de RWD ya no está regulada a partir del 26 de mayo de 2021 y no está bajo el paraguas del MDR, ofrece otra opción para la recopilación de datos para, a su vez, respaldar el P(ost) M(mercado) C. (clínicos) F (seguimiento) requisitos del MDR.
No solo ayudamos a los fabricantes a encontrar el método de encuesta adecuado, sino que también podemos ayudarlos con todos los aspectos de la realización de un estudio observacional RWD.
4. Cómo podemos ayudarte
En medXteam aclaramos si y en caso afirmativo, qué ensayo clínico debe realizarse, en qué condiciones y según qué requisitos durante la fase previa al estudio: en 3 pasos determinamos la estrategia correcta y rentable en relación con el ensayo clínico requerido. en su caso Recopilación de datos.
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Fuentes literarias
Anvil (2020) Tipos de estudios de investigación médica. URL: https://www.amboss.com/de/wissen/ Tipos de estudios de investigación médica (consultado el 30 de marzo de 2021)
Meinert E, Alturkistani A, Brindley D, Knight P, Wells G, Pennington N. El imperativo tecnológico para la atención médica basada en valores. Revista británica de medicina hospitalaria. 2018;79(6):328-32