Le thème des « données du monde réel » et des « preuves du monde réel » prend désormais également de l'ampleur pour les dispositifs médicaux grâce aux applications de santé numérique (DiGA). Ca parle de quoi? Et dans quelle mesure ce sujet peut-il être transféré à la collecte de données sur les dispositifs médicaux ? Quand est-ce que cela a du sens ?
Réglementations sous-jacentes
Loi sur les soins numériques (DVG)
Ordonnance sur les applications de santé numérique (DiGAV)
Guide DiGA
Règlement UE 2017/745 (MDR)
ISO 14155
1. Que sont les données du monde réel (RWD) et les preuves du monde réel (RWE) ?
" Les données du monde réel font référence aux données sur l'utilisation ou les avantages ou les risques potentiels d'un médicament obtenues à partir de sources autres que les essais cliniques traditionnels . " Cette définition vient de Jacqueline Corrigan-Curay, JD, MD, directrice du Bureau des centres de politique médicale de la FDA. . Cela montre que ce sujet a déjà trouvé sa place dans l'industrie pharmaceutique et est déjà utilisé, notamment aux États-Unis.
Alors, que sont les « données du monde réel » ? Il s’agit de la collecte de données liées à la routine clinique réelle. Les preuves fournies par ces données issues de la pratique clinique de routine sont appelées « preuves du monde réel ».
2. Données du monde réel – Collecte et utilisation
2.1 Données réelles sur les produits pharmaceutiques
Les données du monde réel sont généralement collectées dans le cadre d’études observationnelles. Ceux-ci sont réglementés pour les produits pharmaceutiques. Par exemple, le BfArM a publié ce qui suit en décembre 2019 :
« Recommandations conjointes de l'Institut fédéral des médicaments et des dispositifs médicaux et de l'Institut Paul Ehrlich sur les observations relatives à l'application conformément à l'article 67, paragraphe 6 de la loi sur les médicaments et sur la notification des tests de sécurité non interventionnels conformément à l'article 63f de la loi sur les médicaments. »
publié.
Il n’existe actuellement aucune réglementation de ce type pour les dispositifs médicaux.
2.2 Données issues de la pratique clinique de routine pour les dispositifs médicaux
Pour les DiGA, un concept d'évaluation est requis avant l'étude DiGA ou la demande d'inscription dans l'annuaire DiGA. Cela devrait inclure une « systématique des données en plus d'une recherche et d'une évaluation systématiques de la littérature ainsi que l'inclusion de nos propres données systématiquement évaluées qui ont été obtenues à l'aide du DiGA ».
Il s’agit donc de données issues de l’utilisation clinique de routine de DiGA.
Roche Diabète commente également ce sujet :
„Évaluer les avantages des applications de santé numérique à l'aide de données réelles : lors de l'évaluation des avantages des applications de santé numérique, il convient de tenir compte du fait que dans le domaine des procédures d'approbation pharmacologique, la perspective gagne de plus en plus de terrain que représentent les études randomisées et contrôlées. un reflet incomplet de la réalité des soins. Les études randomisées et contrôlées conviennent pour établir un lien de causalité valide entre une intervention et son effet. Les données du monde réel (RWD) sont considérées comme une source potentielle pour mieux comprendre l'impact des dispositifs médicaux certifiés et des médicaments approuvés sur les résultats des patients dans le cadre des soins réels. L'Agence européenne des médicaments (EMA) discute donc intensivement de la manière dont RWD peut être intégré à l'avenir pour résoudre des problèmes complexes. ...“
(Source : Roche Diabetes Policy Portal , consulté le 30 mars 2021)
La numérisation croissante du système de santé et la disponibilité croissante d’ensembles de données numériques qui en résultent constituent la base d’une utilisation plus intensive du RWD et du RWE à l’avenir. Ces évolutions ouvrent des opportunités potentielles à de nouveaux acteurs du système : des plateformes d’échange de données entre prestataires de services et institutions sont nécessaires pour générer et traiter les données RWE (Meinert et al., 2018).
Mais ce n'est pas seulement la DVG qui exige de telles données, le MDR exige également un suivi clinique (Post-Market Clinical Follow-up, PMCF). Il s'agit de collecter en continu des données cliniques sur le dispositif médical, dans le but principal de vérifier si son utilisation dans le cadre de soins normaux ou de routine est efficace pour un patient ou un utilisateur spécifique. Ces données doivent donc bien refléter la vie quotidienne et les soins courants.
À l’annexe IXV du MDR, la première phrase de la partie B précise :
« Le suivi clinique post-commercialisation doit être compris comme un processus continu de mise à jour de l’évaluation clinique conformément à l’article 61 et à la partie A de la présente annexe et doit être reflété. dans le plan de surveillance du fabricant avant d'être mis sur le marché. Au cours du suivi clinique après commercialisation, le fabricant collecte et évalue de manière proactive les données cliniques résultant de l'utilisation chez ou sur l'homme d'un produit marqué CE mis sur le marché ou mis en service conformément à la procédure d'évaluation de la conformité pertinente pour son usage prévu. Objectif Organisme chargé de confirmer la sécurité et les performances pendant la durée de vie prévue du produit, de garantir l'acceptabilité continue des risques identifiés et d'identifier les risques émergents sur la base de preuves pertinentes .
Étant donné que les conditions de la pratique clinique de routine sont généralement différentes de celles d'un essai clinique randomisé et contrôlé, qui se déroule dans un cadre défini, les essais cliniques randomisés et contrôlés (essais contrôlés randomisés, ECR) ne conviennent que partiellement comme études PMCF. Leurs résultats ne peuvent être appliqués à des applications de routine réelles que dans une mesure limitée. En outre, les nouveaux risques et opportunités ainsi que les utilisations hors AMM ne peuvent pas nécessairement être identifiés.
2.3 Réglementation des dispositifs médicaux ?
Mais comment ces études peuvent-elles être classées d’un point de vue réglementaire en ce qui concerne les dispositifs médicaux ? Ici, nous devrions d’abord faire une excursion dans la médecine factuelle.
Figure 1 : Hiérarchie des preuves selon la médecine factuelle (EbM), source : DiGA Vademecum)
Premièrement, une distinction est faite entre les études interventionnelles et non interventionnelles, dites études observationnelles. Dans les études interventionnelles, si l'utilisation du dispositif médical est planifiée et réalisée dans une population spécifique et que toutes les conditions pour cela sont précisées, on parle d'étude interventionnelle. Les résultats ici peuvent toujours être attribués à l’intervention. Les études interventionnelles sont donc souvent comparatives et toujours prospectives. Les études d’intervention comprennent l’essai contrôlé randomisé (ECR) très cité, très demandé et probablement très redouté, la « référence » en médecine factuelle.
Dans les études observationnelles, aucune intervention planifiée n’est réalisée, c’est pourquoi on les appelle également études non interventionnelles. Ici, l'application et l'évolution du patient sont observées et des conclusions appropriées sont tirées.
Dans les études observationnelles, aucune intervention n'est réalisée conformément à un plan d'essai clinique, le traitement est réalisé exclusivement selon la pratique thérapeutique ; Les études observationnelles peuvent également être menées de manière comparative et non comparative ; Ils peuvent également s’appuyer sur des données rétrospectives. Les types non interventionnels avec groupe témoin les plus connus comprennent l’étude de cohorte et l’étude cas-témoins. Mais les registres collectent également des données issues de la pratique clinique de routine et sont ensuite évaluées rétrospectivement.
Étant donné que les résultats des études observationnelles peuvent être influencés par un certain nombre de biais et de facteurs confondants, leur validité interne est inférieure à celle des études d'intervention. Quoi qu’il en soit, lorsqu’il s’agit de répondre à la question de l’effet clinique d’une intervention spécifique, ses preuves sont généralement inférieures à celles d’une étude d’intervention, puisque c’est précisément celle qui évalue la validité interne. (Enclume, 2020)
Les corrélations peuvent être déterminées par l'observation ; Cependant, un lien de causalité ne peut être prouvé. Cependant, par rapport aux études d'intervention, les études observationnelles peuvent généralement être réalisées plus rapidement et de manière plus rentable et ont une validité externe plus élevée que les études d'intervention. Sans un cadre défini pour l'application à évaluer, l'étude observationnelle a une validité interne moindre (et donc une signification moindre en termes d'efficacité), mais peut donc fournir un meilleur aperçu de l'efficacité dans le contexte des circonstances réelles de la pratique clinique quotidienne. .
Les données collectées de cette manière sont des « données du monde réel » (RWD). Les preuves obtenues à partir de celles-ci sont appelées « données du monde réel » (RWE).
D'un point de vue réglementaire, le dispositif médical ne peut être utilisé dans la pratique clinique de routine que s'il dispose du marquage CE. L’étude observationnelle ne repose pas sur un plan d’essais cliniques, mais plutôt sur un plan d’observation. L'article 74 du MDR ne s'applique donc pas (l'article 74 constitue la base des essais cliniques post-commercialisation, pour lesquels les documents requis à l'annexe XV, chapitre II, doivent encore être établis, par exemple le plan d'essai).
Jusqu'à présent, les études observationnelles étaient réglementées par l'article 23b MPG (exceptions aux essais cliniques) et les conseils professionnels par l'article 15 du Code professionnel des médecins (BO). Ce paragraphe n’est désormais plus applicable avec le MDR. Au §82 (2), le MDR fait référence à la possibilité pour les États membres de réglementer d'autres essais cliniques au niveau local. La loi allemande d'adaptation européenne aux dispositifs médicaux – MPEUAnpG le fait en définissant « d'autres essais cliniques qui portent déjà le marquage CE » à l'article 47. Il y est également clairement indiqué que ni un rapport à l'autorité fédérale ni un vote d'approbation du comité d'éthique ne sont nécessaires si l'étude d'observation répond aux deux critères suivants :
- Les participants ne sont exposés à aucun stress/thérapie supplémentaire (au traitement thérapeutique de routine).
- le dispositif médical est utilisé conformément à sa destination.
Il ne reste plus qu'un avis professionnel conformément à l'article 15 BO du médecin qui réalise l'étude d'observation avec le produit marqué CE conformément au plan d'observation.
3. Ce que nous pouvons faire pour vous
Étant donné que cette collecte de données par RWD n'est plus réglementée depuis le 26 mai 2021 et ne relève pas du MDR, elle offre une autre option de collecte de données afin de soutenir à son tour le P(ost) M(arket) C. (liniques) F (suivi) exigences du MDR.
Nous aidons non seulement les fabricants à trouver la bonne méthode d’enquête, mais pouvons également les aider dans tous les aspects de la réalisation d’une étude observationnelle RWD.
4. Comment nous pouvons vous aider
Chez medXteam, nous clarifions si et si oui quel essai clinique doit être réalisé dans quelles conditions et selon quelles exigences pendant la phase préalable à l'étude : En 3 étapes, nous déterminons la stratégie correcte et rentable par rapport à l'essai clinique requis. dans votre cas Collecte de données.
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Sources littéraires
Anvil (2020) Types d’études de recherche médicale. URL : https://www.amboss.com/de/wissen/ Types d'études de recherche médicale (consulté le 30 mars 2021)
Meinert E, Alturkistani A, Brindley D, Knight P, Wells G, Pennington N. L'impératif technologique pour des soins de santé fondés sur la valeur. Journal britannique de médecine hospitalière. 2018;79(6):328-32